近期，中新集團旗下中新資本已投企業(yè)士澤生物、中美瑞康在漸凍癥領(lǐng)域不斷取得新的突破，為這一罕見(jiàn)疾病的治療帶來(lái)新的曙光。

“漸凍癥”（ALS）又稱(chēng)肌萎縮側索硬化癥，是一種由運動(dòng)神經(jīng)退化引起的致命性疾病。目前尚無(wú)能夠實(shí)質(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

士澤生物——我國首個(gè)及迄今唯一正式獲批開(kāi)展的iPSC衍生細胞藥治療漸凍癥的臨床研究完成全球首例患者入組

士澤生物醫藥（蘇州）有限公司聯(lián)合上海市東方醫院（同濟大學(xué)附屬東方醫院）劉中民團隊等順利完成“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

本臨床研究項目是我國首個(gè)及迄今唯一正式獲批開(kāi)展的iPSC衍生細胞藥治療漸凍癥的臨床研究，也是全球首例/首個(gè)異體通用型臨床級iPSC衍生神經(jīng)細胞再生治療漸凍癥的臨床研究。

此次獲批的國家級干細胞臨床研究備案項目，采用腰穿注射方式移植士澤生物異體通用型臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞全球孤兒藥，用于移植治療漸凍癥：對研究再生神經(jīng)細胞移植治療漸凍癥的安全性并分析對漸凍癥患者療效的影響具有重要的全球首創(chuàng )式臨床意義。

中美瑞康——在RNA療法治療漸凍癥領(lǐng)域獲得第二個(gè)FDA孤兒藥認定

中美瑞康核酸技術(shù)（南通）研究院有限公司開(kāi)發(fā)的siRNA藥物RAG-21獲得FDA孤兒藥認定。

中美瑞康采取從RNA療法領(lǐng)域探索ALS治療策略，針對ALS開(kāi)發(fā)了兩款siRNA藥物，分別是以SOD1為靶基因的RAG-17和以FUS為靶基因的RAG-21。兩款藥物均采用了中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的擁有獨立知識產(chǎn)權的SCAD?（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，以實(shí)現中樞神經(jīng)系統的高效遞送。

RAG-17正在進(jìn)行一項研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）（NCT05903690），已招募并治療6例受試者，初步結果顯示出積極的療效和良好的安全性。RAG-17于2023年3月獲得美國FDA的孤兒藥認定，隨后獲得FDA臨床試驗許可，并于2024年5月獲得中國藥監局許可開(kāi)展臨床研究。

此外，中美瑞康與著(zhù)名漸凍癥抗爭者、京東集團原副總裁蔡磊先生創(chuàng )辦的罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)平臺漸愈互助之家，在2024年共同成立了漸凍癥（ALS）藥物開(kāi)發(fā)聯(lián)合實(shí)驗室。未來(lái)雙方在漸凍癥研究和治療領(lǐng)域將進(jìn)一步匯集優(yōu)勢資源，加速漸凍癥藥物研發(fā)和臨床應用。

中新資本

中新資本（全稱(chēng)“中新蘇州工業(yè)園區私募基金管理有限公司”）是中新集團組建的一支兼具科技背景和產(chǎn)業(yè)發(fā)展經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)團隊，2021年8月完成中基協(xié)的基金管理人資格登記，并發(fā)起設立了中新園創(chuàng )一期基金、園展一期基金和園創(chuàng )二期基金。

其中園創(chuàng )系列基金定位為科技創(chuàng )投基金，將立足蘇州工業(yè)園區、放眼蘇州、輻射中新國際商務(wù)合作中心（離岸），圍繞地區主導和優(yōu)勢產(chǎn)業(yè)，緊扣賦能“專(zhuān)精特新”企業(yè)產(chǎn)業(yè)化和國際化的特色，積極開(kāi)展創(chuàng )業(yè)投資活動(dòng)。

未來(lái)，中新集團將持續堅持以產(chǎn)為核，圍繞國家創(chuàng )新驅動(dòng)發(fā)展戰略，立足園區主導產(chǎn)業(yè)，以投帶招、以招促投、投招聯(lián)動(dòng)，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)導入，加速產(chǎn)業(yè)發(fā)展，助力國家科技創(chuàng )新和產(chǎn)業(yè)升級。